La thérapie génique est un moyen d'insertion de gènes dans les cellules d'un patient et le remplacement des allèles préexistants, ou des variants de gènes, pour exécuter une fonction thérapeutique. Il a été utilisé à ce jour principalement pour remplacer des gènes défectueux mutantes, ou allèles, avec allèles normaux, mais pourrait en théorie être utilisée pour modifier le génome humain arbitrairement. Si la thérapie génique ont été appliquées aux cellules reproductrices dans les gonades (la lignée germinale), ces changements génétiques seraient héréditaires. Ce processus n'a jamais été effectuée, mais il a un nom: le génie génétique de la lignée germinale.